Фонд LGMD Awareness Foundation призван привлечь внимание мировой общественности к проблеме мышечной дистрофии конечностей (LGMD) и поддержать усилия по улучшению доступа к диагностике, уходу и лечению для людей, живущих с этим заболеванием. Отмечая десятилетие прогресса, весной 2024 года мы выпустим набор инструментов для проведения Дня осведомленности, призванный расширить возможности и вовлечь наше сообщество в адвокацию, как никогда ранее.
Ознакомьтесь с нашим разделом "Spotlights", где мы рассказываем о вдохновляющих историях и неоценимом вкладе людей с LGMD, их преданных сиделок, поддерживающих организаций и врачей, которые их поддерживают.
Продвижение разработки терапевтических средств благодаря вовлечению сообщества пациентов с редкими заболеваниями
14 декабря 2023 @ 12:00 pm - 17:00
Эта публика виртуальный На встрече будут обсуждаться подходы и возможности привлечения пациентов, групп пациентов, экспертов по редким заболеваниям и состояниям, а также экспертов по исследованиям малых популяций в процессе разработки препаратов для лечения редких заболеваний. Встреча будет посвящена тому, как лучше понять опыт пациентов, живущих с редким заболеванием, и как учесть этот опыт и приоритеты в процессе разработки лекарств. Это включает в себя понимание мнения пациентов о тяжести их заболевания и существующих вариантах лечения, а также о том, как текущее состояние их здоровья и риск прогрессирования заболевания могут повлиять на готовность принять риски, связанные с побочными эффектами лечения.