Join the LGMD Awareness Foundation in our mission to shine a global spotlight on limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) and champion the cause for improved access to diagnosis, care, and treatment for those living with this condition. Our Awareness Day Toolkit is designed to empower and engage our community in advocacy like never before.
Ознакомьтесь с нашим разделом "Spotlights", где мы рассказываем о вдохновляющих историях и неоценимом вкладе людей с LGMD, их преданных сиделок, поддерживающих организаций и врачей, которые их поддерживают.
Продвижение разработки терапевтических средств благодаря вовлечению сообщества пациентов с редкими заболеваниями
14 декабря 2023 @ 12:00 pm - 17:00
Эта публика виртуальный На встрече будут обсуждаться подходы и возможности привлечения пациентов, групп пациентов, экспертов по редким заболеваниям и состояниям, а также экспертов по исследованиям малых популяций в процессе разработки препаратов для лечения редких заболеваний. Встреча будет посвящена тому, как лучше понять опыт пациентов, живущих с редким заболеванием, и как учесть этот опыт и приоритеты в процессе разработки лекарств. Это включает в себя понимание мнения пациентов о тяжести их заболевания и существующих вариантах лечения, а также о том, как текущее состояние их здоровья и риск прогрессирования заболевания могут повлиять на готовность принять риски, связанные с побочными эффектами лечения.