НАЗВАНИЕ ОРГАНИЗАЦИИ: Коалиция за лечение кальпаином 3
ВЕБ-САЙТ: CureCalpain3.org
FACEBOOK: Коалиция за излечение кальпаина 3: преодоление LGMD2A/кальпаинопатии
Твиттер: @CureCalpain3
НА КАКОМ ПОДТИПЕ ЛГМД ФОКУСИРУЕТСЯ ВАША ОРГАНИЗАЦИЯ:
LGMD2A, форма кальпаинопатии
ЕСЛИ ВЫ СОСРЕДОТОЧИТЕСЬ НА КАКОМ-ТО ПОДТИПЕ, СУЩЕСТВУЕТ ЛИ РЕГИСТР И КАК ПАЦИЕНТЫ МОГУТ ПРИСОЕДИНИТЬСЯ К НЕМУ?
Да, мы ведем глобальный реестр пациентов с LGMD2A. Зарегистрироваться можно на сайте www.lgmd2a.org
Является ли ваша организация некоммерческой? Если да, то какого типа:
Да, мы являемся базирующейся в США общественной благотворительной организацией, освобожденной от налогов по схеме 501 (c)(3).
ЧТО ПОСЛУЖИЛО ТОЛЧКОМ К СОЗДАНИЮ ВАШЕЙ ОРГАНИЗАЦИИ:
Организация Coalition to Cure Calpain 3 (C3) была основана в 2010 году с целью финансирования исследований, направленных на понимание биологии и поиск лечения LGMD2A, одной из форм кальпаинопатии. Эта организация была создана пациентами и их семьями, которые были разочарованы отсутствием знаний об этом заболевании и тем, что проводилось очень мало исследований. Для некоторых из нас даже постановка конкретного диагноза заняла десятилетия. Нами движет желание поощрять сотрудничество между учеными, пациентами с LGMD2A, их семьями и друзьями, а также всем обществом, чтобы положить конец этому малоизученному и недостаточно финансируемому "сиротскому" заболеванию.
КАКОВА МИССИЯ ВАШЕЙ ОРГАНИЗАЦИИ:
Компания C3 стремится лечить и в конечном итоге вылечить мышечную дистрофию пояса конечностей типа 2A (LGMD2A) - одну из форм кальпаинопатии. Наша миссия заключается в финансировании перспективных исследований и клинических испытаний, а также в информировании мирового сообщества об этом заболевании.
КАКИЕ УСЛУГИ ПРЕДОСТАВЛЯЕТ ВАША ОРГАНИЗАЦИЯ:
- Финансирование исследований, направленных на изучение LGMD2A/кальпаинопатии
- Ведение глобального реестра пациентов с LGMD2A/кальпанопатией
- Просвещение мирового сообщества (включая научное сообщество, а также пациентов, членов их семей и широкую общественность) о заболевании с помощью нашего веб-сайта, социальных сетей, участия в научных конференциях и электронной переписки
- Организуйте форум поддержки для пациентов и их семей на Facebook (Электронная почта C3 Директор по работе с пациентами Кэрол Абрахам присоединиться)
ЧЕМ ВАША ОРГАНИЗАЦИЯ ГОРДИТСЯ БОЛЬШЕ ВСЕГО:
Мы больше всего гордимся тем, что нам удалось привлечь и поддержать высококлассных ученых, чтобы стимулировать исследования кальпаинопатии. Доктор Мелисса Спенсер возглавляла наш Научно-консультативный совет с момента его создания в 2010 году, работая вместе с докторами Кевином Кэмпбеллом, Эриком Хоффманом и Лу Кункелем. Доктор Дженнифер Леви присоединилась к нам в качестве первого научного директора C3 в 2016 году и более чем удвоила количество финансируемых нами исследовательских проектов. Тот факт, что наш фонд, который изначально был просто идеей, чтобы попытаться изменить ситуацию, выделил почти $1,5 миллиона долларов на исследования кальпаинопатии, проводимые ведущими учеными - докторами Мишель Калос, Лу Кункель, Кэтлин Лутц, Рита Перлингейро, Изабель Ришар, Мелисса Спенсер, Фолькер Штрауб, - это то, чем мы действительно гордимся.
Что вы хотите, чтобы мир узнал о ВАШЕЙ ОРГАНИЗАЦИИ:
Недавно мы запустили инициативу "Генная терапия", цель которой - ускорить понимание генной терапии как метода лечения LGMD2A путем финансирования исследований различных подходов к генной терапии. Если результаты текущих или будущих исследовательских проектов в рамках Инициативы по генной терапии окажутся положительными, они могут быть продвинуты к началу клинических испытаний для пациентов с LGMD2A. Следите за нашими объявлениями, поскольку мы продолжаем финансировать новые проекты. http://www.curecalpain3.org/research
КАК ЛЮДИ МОГУТ ПРИНЯТЬ УЧАСТИЕ В ПОДДЕРЖКЕ ВАШЕЙ ОРГАНИЗАЦИИ:
Доведение терапии от исследовательской лаборатории до клинических испытаний - долгий и дорогостоящий процесс. Самый важный способ, которым люди могут поддержать миссию нашей организации, - это пожертвование. Каждый доллар имеет значение в наших усилиях по излечению этой болезни, разрушающей мышцы.
Доноры могут делать пожертвования тремя способами:
– наш сайт (онлайн)
- наш Кампания Crowdrise (онлайн)
- по почте с помощью чека (офлайн)
написать нам и попросите бланк для пожертвований или скачайте его на сайте http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf
КАК ЛУЧШЕ ВСЕГО СВЯЗАТЬСЯ С ВАШЕЙ ОРГАНИЗАЦИЕЙ:
Напишите нам на info@curecalpain3.org. Мы обязательно ответим!
ЕСТЬ ЛИ ЕЩЕ ЧТО-НИБУДЬ, ЧТО ВЫ ХОТЕЛИ БЫ ДОБАВИТЬ?
Если вы знаете, что у вас та или иная форма мышечной дистрофии пояса конечностей, пожалуйста, добивайтесь проведения генетического тестирования для определения вашего типа. Всем организациям, занимающимся вопросами ЛГМД, и научному сообществу еще предстоит многое узнать об этой группе заболеваний, и вы можете помочь, присоединившись к соответствующему регистру пациентов. Обратитесь в многочисленные группы поддержки - вы не одиноки. Пожалуйста, знайте, что мы мотивированы и работаем каждый день, чтобы узнать больше о кальпаинопатии и найти лечение или лекарство.
