НАЗВАНИЕ ОРГАНИЗАЦИИ: Фонд исследований LGMD2i

ВЕБ-САЙТ:           http://www.lgmd2ifund.org/

FACEBOOK:       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

НА КАКОМ ПОДТИПЕ ЛГМД ФОКУСИРУЕТСЯ ВАША ОРГАНИЗАЦИЯ: 

Мы сосредоточились исключительно на LGMD2I

ЕСЛИ ВЫ СОСРЕДОТОЧИТЕСЬ НА КАКОМ-ТО ПОДТИПЕ, СУЩЕСТВУЕТ ЛИ РЕГИСТР И КАК ПАЦИЕНТЫ МОГУТ ПРИСОЕДИНИТЬСЯ К НЕМУ?

Мы знаем об одном реестре: Глобальном реестре FKRP (https://www.fkrp-registry.org/). Хотя он базируется в Великобритании, это международный реестр, адаптированный к природе редких заболеваний. LGMD2I - очень редкое заболевание, а это значит, что с точки зрения разработчиков лекарств число людей, страдающих им, невелико. Поскольку продвинутые клинические исследования требуют большого количества участников, наличие глобального реестра поможет выявить значительное число потенциальных участников и повысить шансы на успешное включение в столь необходимые испытания. Мы оказываем финансовую поддержку этому регистру на протяжении многих лет, и он становится большим подспорьем для сообщества LGMD2I.

Является ли ваша организация некоммерческой? Если да, то какого типа:        

Да, мы являемся некоммерческим частным фондом.

ЧТО ПОСЛУЖИЛО ТОЛЧКОМ К СОЗДАНИЮ ВАШЕЙ ОРГАНИЗАЦИИ:

Люди с LGMD2I сыграли важную роль в определении наших целей и задач.

какова миссия вашей организации:

Найти лекарство и помочь людям с 2I сохранить качество жизни.

КАКИЕ УСЛУГИ ПРЕДОСТАВЛЯЕТ ВАША ОРГАНИЗАЦИЯ:

Мы не предоставляем услуг. Мы финансируем исследования и помогаем людям получить информацию о болезни и медицинскую помощь.

ЧЕМ ВАША ОРГАНИЗАЦИЯ ГОРДИТСЯ БОЛЬШЕ ВСЕГО:

Мы финансировали начало программ во всех основных областях терапии (генная терапия, стволовые клетки, ...), диагностики и инструментов исследования (мышиная модель, регистр, ...). Благодаря нашему участию число исследователей LGMD2I неуклонно растет во всех регионах мира. Было важно создать определенную критическую массу исследовательских групп; теперь важно поддерживать ее...

Что вы хотите, чтобы мир узнал о ВАШЕЙ ОРГАНИЗАЦИИ:

Мы финансируем любые исследовательские проекты LGMD2I, которые могут приблизить нас к излечению, и поддерживаем широкомасштабную диагностику. Мы считаем, что подходящим методом лечения 2I будет комбинация методов, которые исправят дефектный ген и помогут восстановить повреждения, нанесенные мышцам. Любая лаборатория, обладающая исследовательским ноу-хау и технологиями, которые могут быть использованы для разработки лечения LGMD2I, должна связаться с нами.

КАК ЛЮДИ МОГУТ ПРИНЯТЬ УЧАСТИЕ В ПОДДЕРЖКЕ ВАШЕЙ ОРГАНИЗАЦИИ:

Все, кто располагает информацией о заболевании или заинтересован в поиске лекарства, могут связаться с нами.

КАК ЛУЧШЕ ВСЕГО СВЯЗАТЬСЯ С ВАШЕЙ ОРГАНИЗАЦИЕЙ:

За дополнительной информацией, пожалуйста, обращайтесь: Д-р Жан-Пьер Лоран, руководитель программы, по электронной почте: jpl@lgmd2ifund.org