LGMD "Интервью о научных исследованиях"

ИССЛЕДОВАТЕЛЬ LGMD: Рита Перлингейро

Принадлежность: Университет Миннесоты

Роль или должность:  Профессор медицины

Какое образование и подготовку вы прошли, чтобы занять свою нынешнюю должность?

Доктор философии по физиологии в Университете Кампинаса (UNICAMP) в Сан-Паулу, Бразилия, затем постдокторантура в Институте Уайтхеда при Массачусетском технологическом институте, Кембридж, штат Массачусетс.

Что привело вас к карьере исследователя и, в частности, к изучению мышечной дистрофии?

Я хотел стать ученым с самого детства. На протяжении всей моей карьеры главным стимулом было желание повлиять на жизнь людей с помощью наших исследований.

Какие темы вы изучаете?

Основной темой исследований в нашей лаборатории является разработка терапии мышечных дистрофий на основе стволовых клеток, что включает в себя лучшее понимание молекулярной сигнатуры миогенных предшественников и прижившихся стволовых клеток, сигналов, которые позволяют этим клеткам приживаться в больных мышцах при системной трансплантации и способствовать регенерации мышц, генная коррекция индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPS), специфичных для пациентов с LGMD, для оценки потенциала аутологичной терапии на основе стволовых клеток, а также оптимизационные исследования по масштабируемости, производству и безопасности миогенных предшественников, полученных из плюрипотентных стволовых клеток, для терапевтического применения.

Как ваша работа поможет пациентам? Она носит больше научный характер или может стать методом лечения LGMD или MD в целом?

Когда мы начали эти исследования в 2004 году, они носили чисто фундаментальный характер, но с годами мы продвинулись в исследованиях, и теперь мы чувствуем, что мы гораздо ближе к тому, чтобы воплотить этот подход в потенциальное лечение LGMD и других MD. В 2017 году мы провели предварительную встречу с FDA, чтобы согласовать наши краткосрочные и долгосрочные цели.

Что бы вы хотели, чтобы пациенты и другие люди, интересующиеся ЛГМД, знали об исследованиях (ваших собственных проектах и об этой области в целом)?

На пути к созданию нового терапевтического средства для тестирования MD существует множество препятствий и неизвестных факторов, но наша лаборатория и другие специалисты бесстрашно работают над достижением этой цели.

Что вдохновляет вас продолжать работать в этой области?

Возможность того, что наша работа может изменить к лучшему жизнь пациентов с МД.

Как пациенты могут поощрять вас и помогать вашей работе?

Сила и надежда пациентов MD постоянно дают нам значительную поддержку. На протяжении многих лет пациенты помогали нашей работе, жертвуя ткани и оказывая финансовую поддержку, и мы благодарны им за эту помощь.

 

* * * Пожалуйста, ставьте ЛАЙК, КОММЕНТИРУЙТЕ и ДЕЛИТЕСЬ этим постом, чтобы помочь повысить осведомленность о LGMD!

* * * Чтобы узнать больше о мышечной дистрофии конечностного пояса (МДЛП), посетите наш сайт: https://lgmd-info.org