LGMD "Интервью о научных исследованиях"

ИССЛЕДОВАТЕЛЬ-ПРАКТИК:   Линда Лоус 

Принадлежность:  Детская больница Nationwide, Колумбус, Огайо, США

Роль или должность:  Главный исследователь, Научно-исследовательский институт при детской больнице Nationwide, доцент кафедры педиатрии, Университет штата Огайо

Какое образование и подготовку вы прошли, чтобы занять свою нынешнюю должность?

Изначально я получил степень бакалавра в Университете штата Огайо, чтобы стать физиотерапевтом. После работы клиницистом я поняла, что меня увлекают клинические исследования, и вернулась в университет Hahnemann, чтобы получить степень доктора философии. Последние 10 лет я занимаюсь редкими нервно-мышечными заболеваниями.

Что привело вас к карьере исследователя и, в частности, к изучению мышечной дистрофии?

После окончания аспирантуры я устроилась преподавателем в Университет штата Огайо. И снова я быстро понял, что моя страсть - клинические исследования. Я оставила преподавание и присоединилась к Центру генной терапии в Научно-исследовательском институте при детской больнице Nationwide, чтобы работать с такими лидерами в этой области, как Джерри Менделл, Кевин Флэниган и Луиза Родино-Клапак. Я также работаю в наших клиниках нервно-мышечных заболеваний. Видеть, как фундаментальная наука и пациенты объединяются, - это потрясающая возможность.

Какие темы вы изучаете?

Я возглавляю группу исследователей, занимающихся выбором и разработкой показателей результатов. Вместе с Линдси Альфано, Натали Миллер и Меган Иаммарино мы собираем данные естественной истории болезни людей с любой формой LGMD, чтобы оценить, какие показатели важны для пациента, надежны и чувствительны к изменениям. Данные естественной истории болезни также послужат внешним контролем, чтобы данные о лечении можно было сравнить с традиционной скоростью функционального снижения.

Как ваша работа поможет пациентам? Является ли она более научной по своей природе или может стать методом лечения LGMDили MDв целом?

Наша работа поможет ускорить процесс клинических испытаний, гарантируя, что собранные данные точно отражают реальные изменения в способностях. Наличие соответствующего показателя результата может позволить провести более короткое и/или менее масштабное испытание.

Что бы вы хотели, чтобы пациенты и другие люди, интересующиеся LGMD, знали об исследованиях (о ваших собственных проектах и об этой области в целом)

Мы постоянно ищем людей с LGMD для участия в наших естественно-исторических исследованиях. Добровольцев просят выполнять упражнения с руками и ногами, отвечать на вопросы анкеты и тестировать мышечную силу. Участие в наших исследованиях сопряжено с минимальными рисками, а полученные данные помогают в испытаниях лечения.

Что вдохновляет вас продолжать работать в этой области?

Удивительные успехи в области генной терапии делают реальной возможность того, что мы сможем кардинально изменить жизнь людей с LGMD уже при моей жизни.

Как пациенты могут поощрять вас и помогать вашей работе?

Пожалуйста, свяжитесь со мной по адресу NMDtrialinfo@nationwidechildrens.org   Обычно мы тестируем добровольцев в Колумбусе, штат Огайо, но также организовываем сбор данных в населенных пунктах с большим количеством людей с LGMD или на конференциях пациентов.