LGMD Farkındalık Vakfı, limb-girdle musküler distrofiye (LGMD) küresel bir ışık tutma ve bu durumla yaşayanlar için tanı, bakım ve tedaviye daha iyi erişim davasını destekleme misyonundadır. On yıllık ilerlemeyi kutlarken, 2024 baharında topluluğumuzu daha önce hiç olmadığı kadar güçlendirmek ve savunuculuğa dahil etmek için tasarlanmış bir Farkındalık Günü Araç Seti sunacağız.
LGMD'li bireylerin, onların özverili bakıcılarının, destekleyici kuruluşların ve onları destekleyen klinisyenlerin ilham verici hikayelerine ve paha biçilmez katkılarına ışık tuttuğumuz 'Spotlights' bölümümüzü keşfedin.
Nadir Hastalık Hasta Topluluğu Katılımı Yoluyla Terapötiklerin Geliştirilmesinin İlerletilmesi
14 Aralık 2023, saat 12:00 - 17:00
Bu halka açık sanal Toplantıda, nadir hastalıklar için ilaç geliştirme sürecinde hastaların, hasta gruplarının, nadir hastalık veya durum uzmanlarının ve küçük popülasyon çalışmaları uzmanlarının katılımına yönelik yaklaşımlar ve fırsatlar tartışılacaktır. Toplantı, nadir bir hastalıkla yaşayan hastaların deneyimlerinin en iyi şekilde nasıl anlaşılacağına ve bu deneyimlerin ve önceliklerin ilaç geliştirme sürecine nasıl dahil edileceğine odaklanacaktır. Bu, hastaların hastalıklarının yüküne ve mevcut tedavi seçeneklerine ilişkin bakış açılarının yanı sıra mevcut sağlık durumlarının ve hastalığın ilerleme riskinin tedavinin yan etkilerinden kaynaklanan riskleri kabul etme istekliliğini nasıl etkileyebileceğini anlamayı da içermektedir.