Join the LGMD Awareness Foundation in our mission to shine a global spotlight on limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) and champion the cause for improved access to diagnosis, care, and treatment for those living with this condition. Our Awareness Day Toolkit is designed to empower and engage our community in advocacy like never before.
LGMD'li bireylerin, onların özverili bakıcılarının, destekleyici kuruluşların ve onları destekleyen klinisyenlerin ilham verici hikayelerine ve paha biçilmez katkılarına ışık tuttuğumuz 'Spotlights' bölümümüzü keşfedin.
Nadir Hastalık Hasta Topluluğu Katılımı Yoluyla Terapötiklerin Geliştirilmesinin İlerletilmesi
14 Aralık 2023, saat 12:00 - 17:00
Bu halka açık sanal Toplantıda, nadir hastalıklar için ilaç geliştirme sürecinde hastaların, hasta gruplarının, nadir hastalık veya durum uzmanlarının ve küçük popülasyon çalışmaları uzmanlarının katılımına yönelik yaklaşımlar ve fırsatlar tartışılacaktır. Toplantı, nadir bir hastalıkla yaşayan hastaların deneyimlerinin en iyi şekilde nasıl anlaşılacağına ve bu deneyimlerin ve önceliklerin ilaç geliştirme sürecine nasıl dahil edileceğine odaklanacaktır. Bu, hastaların hastalıklarının yüküne ve mevcut tedavi seçeneklerine ilişkin bakış açılarının yanı sıra mevcut sağlık durumlarının ve hastalığın ilerleme riskinin tedavinin yan etkilerinden kaynaklanan riskleri kabul etme istekliliğini nasıl etkileyebileceğini anlamayı da içermektedir.