LGMD Üzerine Dışarıdan Yönetilen Hasta Odaklı İlaç Geliştirme Oturumu

• Bu Dışarıdan Yönlendirilen Hasta Odaklı İlaç Geliştirme (EL-PFDD) sürecinde neler olacak? Toplantı mı? Bu önemli ve anıtsal çaba, 2A, 2C, 2D, 2E, 2F ve 2I tiplerinde uzuv kuşağı kas distrofisi teşhisi konan bireylere, LGMD ile yaşamanın getirdiği deneyimleri ve zorlukları FDA ve diğer paydaşlarla paylaşma fırsatı verecektir.
• Toplantı nerede gerçekleşecek? Toplantı sanal olarak gerçekleşecek ve canlı olacaktır. Katılımcılar etkinliği gerçekleştiği anda izleyebileceklerdir.
• Nasıl dahil olabilirim? LGMD ile yaşayan bir birey olarak ihtiyaçlarınızı paylaşmak için etkinlik öncesinde anketlere katılabileceksiniz. Toplantı günü, önceden kaydedilmiş birkaç hasta ifadesini dinleyeceğiz. Ayrıca canlı anket sorularını yanıtlayarak ve yorumlarınızı arayarak ya da yazarak da katılabilirsiniz. Sesinizin duyulmasını istiyoruz!
• Ne kazanmayı umuyoruz? EL-PFDD toplantısı, hastaların katılımını sağlamak ve onların benzersiz bakış açılarını ortaya çıkarmak için tasarlanmıştır. Bu bilgilerle amacımız, hasta topluluğumuzun ihtiyaç ve beklentilerini karşılayan LGMD tedavilerinin bilgili bir şekilde geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini sağlamaktır. Toplantı, Hastanın Sesi raporunda özetlenecektir. Raporun yanı sıra toplantının kaydedilmiş görüntüleri de kamuya açık olacaktır.

Bu ilk çalışmanın Faz 1'i temsil ettiğini ve altı LGMD alt tipini içereceğini lütfen unutmayın. Gelecekteki EL-PFDD toplantılarında FDA'ya ve diğer paydaşlara ilave LGMD alt tiplerinin sunulabileceğini tahmin ediyoruz.