KURULUŞUN ADI: Calpain 3'ü Tedavi Etme Koalisyonu
WEB SİTESİ: CureCalpain3.org
FACEBOOK: Calpain Tedavisi Koalisyonu 3: LGMD2A/Calpainopathy'nin Üstesinden Gelmek
Twitter: @CureCalpain3
KURULUŞUNUZ HANGİ LGMD ALT TİPİNE ODAKLANIYOR:
LGMD2A, Calpainopathy'nin bir formu
BIR ALT TÜRE ODAKLANIRSANIZ, BIR KAYIT DEFTERI VAR MI VE HASTALAR NASIL KATILABILIR?
Evet, küresel LGMD2A Hasta Kaydını tutuyoruz. Şu adresten kaydolmak çok kolay www.lgmd2a.org
Kuruluşunuz Kar Amacı Gütmeyen bir kuruluş mu? Eğer öyleyse, ne tür:
Evet, biz ABD merkezli 501 (c)(3) vergiden muaf bir kamu yardım kuruluşuyuz
KURULUŞUNUZUN KURULMASINA NE İLHAM VERDİ?:
Coalition to Cure Calpain 3 (C3), Calpainopathy'nin bir türü olan LGMD2A'nın biyolojisini anlamaya ve tedavisini bulmaya odaklanan araştırma çabalarına fon sağlamak amacıyla 2010 yılında kurulmuştur. Bu organizasyon, hastalık hakkında bilgi eksikliği ve çok az araştırma yapıldığı gerçeğinden dolayı hayal kırıklığına uğrayan hastalar ve aileleri tarafından oluşturuldu. Bazılarımız için kesin bir teşhis koymak bile onlarca yıl almıştı. Bilim insanları, LGMD2A hastaları, aileleri, arkadaşları ve toplumun geneli arasında işbirliğini teşvik ederek bu az araştırılmış, az finanse edilmiş "yetim" hastalığa bir son verme arzumuz bizi motive ediyor.
KURULUŞUNUZUN MISYONU NEDIR?
C3, Calpainopathy'nin bir türü olan limb girdle muscular dystrophy type 2A'yı (LGMD2A) tedavi etmeye ve nihayetinde iyileştirmeye kendini adamıştır. Misyonumuz, küresel toplumu bu hastalık hakkında eğitirken yüksek potansiyelli araştırma ve klinik deneyleri finanse etmektir.
KURULUŞUNUZ HANGI HIZMETLERI SAĞLIYOR:
- LGMD2A/Calpainopathy'ye odaklanan araştırmalara fon sağlayın
- LGMD2A/Calpainopathy için küresel hasta kaydını sürdürmek
- Web sitemiz, sosyal medya, bilimsel konferanslardaki varlığımız ve e-posta iletişimlerimiz aracılığıyla küresel toplumu (hastalar, aileleri ve genel kamuoyu ile birlikte bilimsel topluluk dahil) hastalık hakkında eğitmek
- Facebook'ta hastalar ve aileleri için bir destek forumu sağlayın (e-posta C3 Hasta Sosyal Yardım Direktörü Carol Abraham katılmak için)
KURULUŞUNUZUN EN ÇOK GURUR DUYDUĞU ŞEY NEDIR?
Kalpainopati araştırmalarını teşvik etmek için yüksek kalibreli bilim insanlarını çekebildiğimiz ve destekleyebildiğimiz için gurur duyuyoruz. Dr. Melissa Spencer, 2010 yılındaki kuruluşumuzdan bu yana Dr. Kevin Campbell, Eric Hoffman ve Lou Kunkel ile birlikte çalışarak Bilimsel Danışma Kurulumuza liderlik etti. Dr. Jennifer Levy 2016 yılında ilk C3 Bilimsel Direktörü olarak aramıza katıldı ve fon sağladığımız araştırma projelerinin sayısını iki kattan fazla artırdı. Başlangıçta sadece bir fark yaratmaya çalışma fikrinden ibaret olan vakfımızın, önde gelen bilim insanları - Dr. Michele Calos, Lou Kunkel, Cathleen Lutz, Rita Perlingeiro, Isabelle Richard, Melissa Spencer, Volker Straub - tarafından yürütülen kalpainopati araştırmalarına yaklaşık $1,5 milyon dolar ayırmış olması gerçekten gurur duyduğumuz bir şey.
Dünyanın KURULUŞUNUZ hakkında ne bilmesini istersiniz?:
Yakın zamanda, çoklu gen terapisi yaklaşımlarının araştırılmasını finanse ederek LGMD2A için bir tedavi olarak gen terapisinin anlaşılmasını hızlandırmayı amaçlayan bir Gen Terapisi Girişimi başlattık. Mevcut veya gelecekteki Gen Terapisi Girişimi araştırma projelerinden elde edilen sonuçlar olumlu olursa, LGMD2A hastaları için klinik deneylerin başlatılmasına doğru ilerlenebilir. Yeni projelere fon sağlamaya devam ederken bizden gelecek duyurular için tetikte olun. http://www.curecalpain3.org/research
İNSANLAR KURULUŞUNUZU DESTEKLEMEYE NASIL DAHIL OLABILIRLER?
Bir tedaviyi araştırma laboratuvarından klinik denemeye taşımak uzun ve pahalı bir süreçtir. İnsanların kuruluşumuzun misyonunu destekleyebilmelerinin en kritik yolu bağışta bulunmaktır. Her bir dolar, bu kas erimesi hastalığını tedavi etme çabalarımızda fark yaratmaktadır.
Bağışçılar üç şekilde bağış yapabilirler:
– web sitemiz (çevrimiçi)
- bizim Crowdrise kampanyası (çevrimiçi)
- çek ile posta yoluyla (çevrimdışı)
Bize e-posta gönderin adresinden bağış formu isteyebilir veya indirebilirsiniz. http://files.constantcontact.com/fc88c999301/4a707677-bb13-4ccf-a5a7-d75c7630cb0e.pdf
KURULUŞUNUZLA ILETIŞIME GEÇMENIN EN IYI YOLU NEDIR?
Bize e-posta gönderin at info@curecalpain3.org. Cevap vereceğiz!
EKLEMEK ISTEDIĞINIZ BAŞKA BIR ŞEY VAR MI?
Eğer sizde bir çeşit ekstremite kuşağı kas distrofisi olduğunu biliyorsanız, lütfen türünüzün belirlenmesi için genetik testlerin yapılması konusunda ısrarcı olun. Tüm LGMD kuruluşlarının ve bilim camiasının bu hastalık grubu hakkında öğrenmesi gereken daha çok şey var ve siz de uygun hasta kayıtlarına katılarak yardımcı olabilirsiniz. Birçok destek grubunu araştırın; yalnız değilsiniz. Lütfen kalpainopati hakkında daha fazla bilgi edinmek ve bir tedavi veya çare bulmak için her gün motive olduğumuzu ve çalıştığımızı bilin.
