KURULUŞUN ADI: LGMD2i Araştırma Fonu

WEB SİTESİ:           http://www.lgmd2ifund.org/

FACEBOOK:       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

KURULUŞUNUZ HANGİ LGMD ALT TİPİNE ODAKLANIYOR: 

Sadece LGMD2I'ye odaklanıyoruz

BIR ALT TÜRE ODAKLANIRSANIZ, BIR KAYIT DEFTERI VAR MI VE HASTALAR NASIL KATILABILIR?

Bir kayıt kuruluşundan haberdarız: Global FKRP Registry (https://www.fkrp-registry.org/). Merkezi İngiltere'de olmakla birlikte, nadir hastalıkların doğasına uyarlanmış uluslararası bir kayıttır. LGMD2I çok nadir görülen bir hastalıktır, bu da ilaç geliştiricileri açısından bu hastalıktan etkilenen kişi sayısının az olduğu anlamına gelmektedir. Gelişmiş klinik çalışmalar çok sayıda katılımcı gerektirdiğinden, küresel bir kayıt defterine sahip olmak önemli sayıda potansiyel katılımcının belirlenmesine yardımcı olacak ve çok ihtiyaç duyulan denemelere başarılı bir şekilde kaydolma şansını artıracaktır. Bu kayıt defterini uzun yıllardır finansal olarak destekliyoruz ve LGMD2I topluluğu için büyük bir değer haline geliyor.

Kuruluşunuz Kar Amacı Gütmeyen bir kuruluş mu? Eğer öyleyse, ne tür:        

Evet, biz kâr amacı gütmeyen özel bir vakıfız.

KURULUŞUNUZUN KURULMASINA NE İLHAM VERDİ?:

LGMD2I hastaları odak noktamızın ve misyonumuzun belirlenmesinde etkili olmuştur.

KURULUŞUNUZUN MİSYONU NEDİR:

Bir tedavi bulmak ve 2I hastalarının yaşam kalitelerini korumalarına yardımcı olmak.

KURULUŞUNUZ HANGI HIZMETLERI SAĞLIYOR:

Biz hizmet sağlamıyoruz. Araştırmaları finanse ediyor ve insanların hastalık ve tıbbi bakım hakkında bilgi edinmesine yardımcı oluyoruz.

KURULUŞUNUZUN EN ÇOK GURUR DUYDUĞU ŞEY NEDIR?

Tüm ana tedavi alanlarında (gen terapisi, kök hücreler, ...), teşhis ve araştırma araçlarında (fare modeli, kayıt defteri, ...) programların başlatılmasını finanse ettik. Katılımımız sayesinde LGMD2I'deki araştırmacı sayısı dünyanın tüm bölgelerinde istikrarlı bir şekilde arttı. Belirli bir kritik araştırma grubu kitlesi oluşturmak önemliydi; şimdi bunu devam ettirmek önemli...

Dünyanın KURULUŞUNUZ hakkında ne bilmesini istersiniz?:

Bizi tedaviye yaklaştırabilecek her türlü LGMD2I araştırma projesini finanse ediyor ve geniş ölçekli teşhisi destekliyoruz. 2I için uygun tedavinin/tedavinin, hatalı geni düzeltecek ve kaslarda oluşan hasarı geri döndürmeye yardımcı olacak yöntemlerin bir kombinasyonu olacağına inanıyoruz. LGMD2I için bir tedavi geliştirmek üzere uygulanabilecek araştırma bilgi birikimi ve teknolojilerine sahip tüm laboratuvarlar bizimle iletişime geçmelidir.

İNSANLAR KURULUŞUNUZU DESTEKLEMEYE NASIL DAHIL OLABILIRLER?

Hastalık hakkında bilgi sahibi olan veya bir tedavi bulmakla ilgilenen herkes bizimle iletişime geçebilir.

KURULUŞUNUZLA ILETIŞIME GEÇMENIN EN IYI YOLU NEDIR?

Daha fazla bilgi için lütfen iletişime geçiniz: Dr. Jean-Pierre Laurent, Program Sorumlusu e-posta yoluyla: jpl@lgmd2ifund.org