LGMD "Araştırma Üzerine Spotlight Röportajı"

LGMD ARAŞTIRMACISI: Rita Perlingeiro

Bağlılık: Minnesota Üniversitesi

Rol veya Pozisyon:  Tıp Profesörü

Şu anki pozisyonunuza gelmek için hangi eğitim ve öğretimi aldınız?

Brezilya, Sao Paulo'daki Campinas Üniversitesi'nde (UNICAMP) Fizyoloji alanında doktora yapmış, ardından MIT, Cambridge-MA Whitehead Enstitüsü'nde doktora sonrası çalışmalarda bulunmuştur.

Sizi araştırma alanında kariyer yapmaya ve özellikle kas distrofisi üzerine çalışmaya yönlendiren neydi?

Çocukluğumdan beri bilim insanı olmak istiyordum. Kariyerim boyunca ana motivasyonum, araştırmalarımız aracılığıyla insanların hayatlarında bir etki yaratma arzusu oldu.

Hangi konular üzerinde çalışıyorsunuz?

Laboratuvarımızdaki ana araştırma konusu, kas distrofileri için kök hücre temelli tedavilerin geliştirilmesidir ve bu, pluripotent kök hücre kaynaklı miyojenik progenitörlerin ve aşılanmış kök hücrelerin moleküler imzasının, bu hücrelerin sistemik transplantasyon üzerine hastalıklı kaslara yerleşmesine ve kas rejenerasyonunu teşvik etmesine izin veren sinyallerin daha iyi anlaşılmasını içerir, Otolog kök hücre tabanlı bir tedavinin potansiyelini değerlendirmek için LGMD hastasına özgü indüklenmiş pluripotent kök (iPS) hücrelerin gen düzeltmesi ve terapötik uygulamalar için pluripotent kök hücre kaynaklı miyojenik progenitörlerin ölçeklenebilirliği, üretimi ve güvenliği için optimizasyon çalışmaları.

Çalışmanız hastalara nasıl yardımcı olacak? Doğası gereği daha bilimsel mi yoksa LGMD'ler veya genel olarak MD'ler için bir tedavi olabilir mi?

Bu çalışmalara 2004 yılında başladığımızda tamamen temel bilim niteliğindeydi, ancak yıllar içinde araştırmamızı ilerlettikçe, bu yaklaşımı LGMD ve diğer MD'ler için potansiyel bir tedaviye dönüştürmeye artık çok daha yakın olduğumuzu hissediyoruz. Kısa ve uzun vadeli hedeflerimizi hizalamak için 2017 yılında FDA ile bir ön-IND toplantısı yaptık.

Hastaların ve LGMD ile ilgilenen diğer kişilerin araştırma hakkında (kendi projeleriniz ve genel olarak alan hakkında) ne bilmelerini istersiniz?

MD testi için yeni bir terapötik tedavi getirme yolunda pek çok engel ve bilinmeyen var, ancak laboratuvarımız ve diğerleri bu hedefe doğru korkusuzca çalışıyor.

Bu alanda çalışmaya devam etmek için size ilham veren nedir?

Çalışmalarımızın MD'li hastaların hayatlarında bir fark yaratma olasılığı.

Hastalar sizi nasıl teşvik edebilir ve çalışmalarınıza nasıl yardımcı olabilir?

MD hastalarının gücü ve umudu bize sürekli olarak önemli bir cesaret veriyor. Yıllar boyunca hastalar doku bağışı ve mali destek yoluyla çalışmalarımıza yardımcı oldular ve destekleri için minnettarız.

 

* * * LGMD konusunda farkındalık yaratmaya yardımcı olmak için lütfen bu gönderiyi BEĞENİN, YORUM YAPIN ve PAYLAŞIN!

* * * Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) hakkında daha fazla bilgi edinmek için lütfen web sitemizi ziyaret edin: https://lgmd-info.org