组织名称: Cure VCP Disease, Inc.
FACEBOOK： https://www.facebook.com/curevcpdisease/
TWITTER： @LostTexanInGA
贵组织侧重于哪种 lgmd 子类型：
VCP 疾病，特别是与帕吉特氏骨病和额颞叶痴呆相关的包涵体肌病（IBMPFD）。
如果您专注于某一亚型，是否有登记处，患者如何加入？
https://www.curevcp.org/patient-registry
贵组织是非营利组织吗？如果是，是什么类型？
是，我们是 501(c)(3) 公共非营利组织
创建贵组织的灵感来源:
当时还没有一个正式的组织来组织患者和研究人员，并提高他们对 VCP 疾病的认识。 我自己也是一名患者，我的母亲因病去世，我觉得自己不能袖手旁观，等待和寄希望于研究界的发展。 作为患者群体，我们需要积极参与，推动取得积极成果，但最重要的是确定患者群体。
贵组织的使命是什么？
Cure VCP Disease, Inc.的成立旨在推动治疗与含缬氨酸蛋白基因突变相关疾病的工作。 其中包括包涵体肌病（Inclusion Body Myopathy associated with Paget's disease of bone and Frontotemporal Dementia，IBMPFD）。 我们的目标是向医生、研究人员、投资者、患者、护理人员和普通大众提供有关 VCP 疾病的全球教育和宣传。
贵组织提供哪些服务？
我们为 VCP 疾病患者建立了全球患者登记册。 我们通过会议、电子邮件通讯、在线资源和网络研讨会为患者提供希望和教育。
贵组织最引以为豪的是什么？
我们于 2018 年 1 月启动，并于 2019 年 4 月举办了首届 VCP 疾病患者和护理人员大会。 约有 60 名患者、护理人员和研究人员参加了会议。 所有录制的会议均可在我们的 "治愈 VCP 疾病 "YouTube 频道上观看。
您希望世界了解贵组织的哪些方面:
我们的许多患者被误诊为 LGMD 或包涵体肌炎。 对于许多神经肌肉疾病患者来说，获得正确诊断的过程可能是充满压力的。 我们的目标是与所有成人发病型神经肌肉组织合作，提高人们的认识，开展教育和最佳实践。 我们都面临着许多相同的疾病挑战，尽管疾病的科学原理可能不同，但我们必须同舟共济。
人们如何参与支持贵组织：
我们正试图创建一个大使计划，向患者、护理人员和科学界进行宣传。 我们并不了解 VCP 疾病的发病率，因此确定更多的患者对于了解其全球影响至关重要。
联系贵组织的最佳方式是什么？
网站、Facebook 群组或电子邮件
您还有什么要补充的吗？
区分 VCP 病和 LGMD 变异的关键问题是遗传问题，"其他家庭成员是否表现出肌无力、骨病和/或痴呆？ VCP 病是常染色体显性遗传病，多数情况下是家族遗传，可能会表现出不同的症状。 我的母亲、姨妈和两个舅舅（6 个兄弟姐妹中的 4 个）患有 VCP 病。 由于我是基因突变的携带者，因此我的后代有一半可能受到影响。 现在，VCP 基因已被列入大多数神经肌肉疾病基因检测项目中。
