外部主导的以患者为中心的 LGMD 药物开发会议

• 外部主导的以患者为中心的药物开发（EL-PFDD）将发生什么？ 会议？ 这项重要而艰巨的工作将为被诊断患有肢腰肌营养不良症 2A、2C、2D、2E、2F 和 2I 型的患者提供一个机会，让他们与 FDA 和其他利益相关者分享 LGMD 患者的生活经历和挑战。
• 会议在哪里举行？ 会议将以虚拟方式进行，并将现场直播。与会者可以观看会议过程。
• 如何参与？ 您可以在会前参与调查，分享您作为 LGMD 患者的需求。 会议当天，我们将听取几位预先录制的患者的证词。您还可以通过回答现场投票问题、致电或写信发表意见等方式参与其中。我们希望听到您的声音！
• 我们希望得到什么？ EL-PFDD 会议旨在让患者参与进来，并征求他们的独特观点。我们的目标是利用这些信息，开发和审查符合患者需求和期望的 LGMD 疗法。患者之声报告将对会议进行总结。该报告以及会议录制的片段将公开发布。

请注意，这项初步工作属于第一阶段，将包括六个 LGMD 亚型。我们预计，在未来的 EL-PFDD 会议上，可能会有更多的 LGMD 亚型提交给 FDA 和其他利益相关者。