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"学术医学专家、美国食品药品管理局 (FDA) 药物评价与研究中心 (CDER) 和生物制品评价与研究中心 (CBER) 的高层领导、经验丰富的药物开发人员以及其他专家将齐聚一堂,共同探讨 LGMD 病理生理学、临床结果和以患者为中心的药物开发、替代终点以及加速审批途径。会议将重点讨论六种 LGMD 亚型:LGMD2A/R1、LGMD2B/R2、LGMD2C/R3、LGMD2D/R4、LGMD2E/R5 和 LGMD2I/R9。
➡会议将以虚拟方式举行,并邀请与会者亲自参加.会议记录将被录制下来,并通过演讲基金会与广大患者和科学界分享。