组织名称: 耆那教基金会
FACEBOOK： www.facebook.com/JainFoundation/
TWITTER： https://twitter.com/JainFoundation
贵组织侧重于哪种 lgmd 子类型：
由 dysferlin 基因突变引起的 dysferlin 病（LGMD2B/Miyoshi Myopathy Type 1）。
如果您专注于某一亚型，是否有登记处，患者如何加入？
是的，我们为铁蛋白吸收障碍患者设立了登记处。我们鼓励患者通过 patients@jain-foundation.org 与我们联系；有关该登记处的更多详情，请访问 https://www.jain-foundation.org/patient-physician-resources/patient-registration
贵组织是非营利组织吗？如果是，是什么类型？
因此，我们不向公众募捐。
创建贵组织的灵感来源:
我们的成立源于创始人的儿子被诊断出患有铁蛋白血症。在家人与其他患者和研究人员接触后，2005 年成立了詹恩基金会。
贵组织的使命是什么？
开发治疗和治愈铁蛋白沉积症的方法。
贵组织提供哪些服务？
我们主要致力于研究和开发治疗方法，而不是为患者提供服务。但是，如果没有患者，就不可能测试治疗方法或确定临床试验的结果指标，而且对于所有形式的 LGMD 来说，诊断仍然是一个巨大的挑战。因此，我们设立了一个患者登记处，为可能患有铁蛋白吸收障碍的患者提供诊断服务，帮助他们明确诊断，使他们能够接受临床试验，并最终获得治疗。
贵组织最引以为豪的是什么？
我们刚刚完成了一项为期多年的临床研究--"铁蛋白缺乏症临床结果研究"，该研究涉及 8 个国家 15 个临床中心的约 200 名患者。这项研究提供了铁蛋白缺乏症的明确自然病史，确定了用于铁蛋白缺乏症临床试验的最佳结果测量方法（测量什么、测量多少人、测量多长时间），以确定治疗是否有效。这项研究即将进入下一阶段，在这一阶段，我们的研究结果将得到证实，另外 100 名患者也将能够参与其中，而且将有四个新的医疗中心参与进来。
您希望世界了解贵组织的哪些方面？:
我们正在寻求多种方法来治疗铁蛋白障碍症，包括基因治疗、对市场上已上市的治疗其他疾病的药物进行再利用以及开发新药。在基因疗法方面，我们目前正与 Myonexus 紧密合作，该公司正在开发一种治疗铁蛋白异常蛋白病的 "双载体 "AAV 基因疗法。此外，迄今为止，我们已在铁蛋白障碍症小鼠的临床前研究中测试了超过 15 种候选药物疗法，并一直在探索和测试新的治疗方案。我们希望这些疗法中的一种或多种能对铁蛋白障碍症产生疗效。
人们如何参与支持贵组织：
由于我们不向公众筹集资金，因此我们寻求患者和其他人的支持，加入 Dysferlin 注册机构，考虑参与临床研究，提高人们对这种疾病的认识，并参与社区活动。越来越清楚的是，对于罕见病而言，强大的宣传组织和患者/家庭社区的存在对于开发治疗方法至关重要。詹恩基金会可以提供组织，但我们需要您的支持来建立一个强大的社区！
联系贵组织的最佳方式是什么？
确诊或怀疑患有铁蛋白异常蛋白病的患者可通过 patients@jain-foundation.org 与我们联系。此外，我们鼓励大家访问我们的网站，那里有很多关于铁蛋白异常病症和我们研究项目的信息。
您还有什么要补充的吗？
我们致力于打破障碍，实现开发治疗方法和治愈疾病的目标。这些障碍包括：填补科学知识方面的空白，以帮助我们确定可能的治疗方法；加深对疾病的临床了解，以便成功开展临床试验；利用 Dysferlin 注册中心维持患者社区的参与度，以便高效地开展试验；以及对未来疗法进行临床前和临床试验。
