组织名称: LGMD2i 研究基金

网站：           http://www.lgmd2ifund.org/

FACEBOOK：       https://www.facebook.com/jeanpierre.laurent.58173

贵组织侧重于哪种 lgmd 子类型： 

我们只关注 LGMD2I

如果您专注于某一亚型，是否有登记处，患者如何加入？

我们知道有一个登记处：全球 FKRP 登记处 (https://www.fkrp-registry.org/)。虽然它的总部设在英国，但它是一个国际注册机构，适应罕见病的性质。LGMD2I 是一种非常罕见的疾病，这意味着从药物开发商的角度来看，患病人数很少。由于先进的临床研究需要大量参与者，因此建立一个全球登记处将有助于确定大量潜在参与者，增加急需的试验成功入组的机会。多年来，我们一直为该登记处提供资金支持，它已成为 LGMD2I 社区的一大财富。

贵组织是非营利组织吗？如果是，是什么类型？        

是的，我们是一家非营利性私人基金会。

创建贵组织的灵感来源:

LGMD2I 患者在确定我们的工作重点和使命方面发挥了重要作用。

贵组织的使命是什么？

找到治疗方法，帮助 2I 患者保持生活质量。

贵组织提供哪些服务？

我们不提供服务。我们资助研究，帮助人们获得有关疾病和医疗护理的信息。

贵组织最引以为豪的是什么？

我们资助启动了所有主要治疗领域（基因治疗、干细胞......）、诊断和研究工具（小鼠模型、登记册......）的项目。由于我们的参与，LGMD2I 研究人员的数量在世界各地区稳步增长。建立一定数量的研究小组非常重要，现在重要的是要保持下去......

您希望世界了解贵组织的哪些方面？:

我们资助任何能让我们更接近治愈的 LGMD2I 研究项目，并支持大规模诊断。我们相信，LGMD2I 的适当治疗/治愈方法将是多种模式的结合，这些模式将修复有缺陷的基因，并帮助恢复对肌肉造成的损伤。如果任何实验室拥有可用于开发 LGMD2I 治疗方法的研究知识和技术，请与我们联系。

人们如何参与支持贵组织：

欢迎任何了解该疾病相关信息或对寻找治疗方法感兴趣的人与我们联系。

联系贵组织的最佳方式是什么？

如需了解更多信息，请联系 项目官员 Jean-Pierre Laurent 博士，请发送电子邮件至 jpl@lgmd2ifund.org