LGMD "研究聚焦访谈"

lgmd 研究员:丽塔-佩林盖罗

所属单位： 明尼苏达大学

角色或职位：  医学教授

您接受过哪些教育和培训才能担任目前的职位？

在巴西圣保罗坎皮纳斯大学（UNICAMP）获得生理学博士学位，随后在麻省理工学院（剑桥-马萨诸塞州）怀特海研究所从事博士后研究。

是什么促使您从事研究工作，尤其是研究肌肉萎缩症？

我从小就想成为一名科学家。在我的职业生涯中，主要的动力就是希望通过我们的研究对人们的生活产生影响。

您正在研究哪些课题？

我们实验室的主要研究课题是开发以干细胞为基础的肌肉萎缩症疗法，其中包括更好地了解多能干细胞衍生的肌原祖细胞和移植干细胞的分子特征，以及这些细胞在全身移植后归宿到病变肌肉并促进肌肉再生的信号、对LGMD患者特异性诱导多能干细胞（iPS）进行基因校正，以评估基于自体干细胞疗法的潜力，并对多能干细胞衍生的肌原祖细胞的可扩展性、制造和安全性进行优化研究，以用于治疗应用。

您的工作将如何帮助病人？它的科学性更强，还是可能成为 LGMD 或一般医学博士的治疗方法？

当我们在 2004 年开始这些研究时，它们还只是纯粹的基础科学研究，但随着我们这些年研究的推进，我们觉得我们现在更接近于将这种方法转化为治疗 LGMD 和其他 MD 的潜在疗法。2017 年，我们与 FDA 举行了一次 IND 前会议，以协调我们的短期和长期目标。

您希望患者和其他对 LGMD 感兴趣的人了解哪些研究信息（您自己的项目和该领域的总体信息）？

在为 MD 检测提供新的治疗方法的道路上有许多障碍和未知数，但我们的实验室和其他实验室正无畏地朝着这个目标努力。

是什么激励您继续从事这一领域的工作？

我们的工作可能会改善 MD 患者的生活。

患者如何鼓励您并帮助您开展工作？

MD 患者的力量和希望不断给我们以巨大的鼓舞。多年来，患者通过组织捐赠和经济支持帮助我们的工作，我们对他们的支持表示感谢。

 

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